Desetero oboljelih od ATTR-CM-a, rijetke bolesti koja zahvaća srce i uzrokuje zatajenje srca, već dulje vrijeme iščekuju vijesti iz HZZO-a o dostupnosti lijeka koji za njih doslovno znači produljenje i olakšanje svakodnevnog života. U suprotnom, mogu se samo suočiti sa spoznajom da im svaki dan može biti i zadnji, jer je prosječno preživljenje neliječenih bolesnika od postavljanja dijagnoze od dvije i pol do četiri godine, ovisno o obliku bolesti.
Transtiretinska amiloidna kardiomiopatija (ATTR-CM) nedovoljno je poznata bolest i rijetko se dijagnosticira. Nastaje zbog pogrešnog smatanja proteina transtiretina, koji se sintetizira u jetri, uzrokujući stvaranje štetnih vlakana amiloida - oni se potom talože u srčanom mišiću, što dovodi do oštećenja i zatajenja srca....